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Dupilumab nei bambini di età compresa tra 6 mesi e meno di 6 anni con dermatite atopica non-controllata

Gli attuali trattamenti sistemici per bambini di età inferiore a 6 anni con dermatite atopica da moderata a grave non-controllata con terapie topiche potrebbero avere un'efficacia e una sicurezza non-ottimali.

Dupilumab ( Dupixent ) è approvato per bambini più grandi e gli adulti con dermatite atopica e per altre condizioni infiammatorie di tipo 2.
Sono state valutate l'efficacia e la sicurezza di Dupilumab con concomitanti corticosteroidi topici a bassa potenza nei bambini di età compresa tra 6 mesi e meno di 6 anni con dermatite atopica da moderata a grave.

Uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a gruppi paralleli, di fase 3 è stato condotto in 31 ospedali, cliniche e istituzioni accademiche in Europa e Nord America.
I pazienti eleggibili avevano un'età compresa tra 6 mesi e meno di 6 anni, con dermatite atopica da moderata a grave ( punteggio 3-4 IGA [ Investigator's Global Assessment ] ) diagnosticata secondo i criteri di consenso AAD [ American Academy of Dermatology ] e una risposta inadeguata ai trattamenti con corticosteroidi topici.

I pazienti sono stati assegnati in modo casuale a placebo o Dupilumab per via sottocutanea ( peso corporeo maggiore o uguale a 5 kg fino a inferiore a 15 kg: 200 mg; peso corporeo maggiore o uguale a 15 kg fino a inferiore a 30 kg: 300 mg ) ogni 4 settimane più corticosteroidi topici a bassa potenza ( Idrocortisone acetato 1% crema ) per 16 settimane.

La randomizzazione è stata stratificata per età, peso corporeo al basale, e regione. L'assegnazione dei pazienti al trattamento è avvenuta in cieco.

L'endpoint primario alla settimana 16 era la percentuale di pazienti con punteggio IGA 0-1 ( pelle clear o quasi clear ).

L'endpoint secondario chiave ( endpoint coprimario per l'UE [ Unione Europea ] e il mercato di riferimento dell'UE ) alla settimana 16 era la percentuale di pazienti con almeno un miglioramento del 75% rispetto al basale di EASI-75 ( Eczema Area and Severity Index ).

Le analisi primarie sono state eseguite nel set di analisi completo ( tutti i pazienti assegnati in modo casuale ) e le analisi di sicurezza sono state eseguite in tutti i pazienti che hanno ricevuto qualsiasi farmaco in studio.

Tra giugno 2020 e febbraio 2021, 197 pazienti sono stati sottoposti a screening per l'idoneità, 162 dei quali sono stati assegnati in modo casuale a ricevere Dupilumab ( n=83 ) o placebo ( n=79 ) più corticosteroidi topici.

Alla settimana 16, un numero significativamente maggiore di pazienti nel gruppo Dupilumab rispetto al gruppo placebo aveva IGA 0-1 ( 23, 28%, vs 3, 4%, differenza 24%; P minore di 0.0001 ) e EASI-75 ( 44, 53%, vs 8, 11%, differenza 42%; P minore di 0.0001 ).

La prevalenza complessiva degli eventi avversi è stata simile nel gruppo Dupilumab ( 53 su 83 pazienti, 64% ) e nel gruppo placebo ( 58 su 78 pazienti, 74% ).
L'incidenza di congiuntivite è stata maggiore nel gruppo Dupilumab ( 4, 5% ) rispetto al gruppo placebo ( nessuno ).
Nessun evento avverso correlato a Dupilumab è stato grave o ha portato all'interruzione del trattamento.

Dupilumab ha migliorato significativamente i segni e i sintomi della dermatite atopica rispetto al placebo nei bambini di età inferiore ai 6 anni. Dupilumab è risultato ben tollerato e ha mostrato un profilo di sicurezza accettabile, simile ai risultati nei bambini più grandi e negli adulti. ( Xagena2022 )

Paller AS et al, Lancet 2022; 400: 908-919

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